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在人体所有的器官中，大脑一直以来都是最重要的器官之一，而且几乎没有替换的可能，神经细胞的衰退也给人类带来了无穷的困扰。
如一些功能性损伤导致的失明、瘫痪，由退行性改变引发的帕金森病、阿尔兹海默症等等。近日，上海科学家利用最新基因编辑和干细胞技术，挖掘出了干细胞变身“超级替补”替代神经细胞的潜力，为神经损伤、神经退行性疾病的治疗带来了新曙光。
2020年4月，国际权威学术期刊《细胞》杂志在线发表了上海科学家的这项成果。
据中深前沿服务中心统计，全球青光眼致盲人数超过一千万人。不仅是青光眼，还包括缺血性视网膜病等眼疾都会使得视神经节细胞死亡，导致永久性失明，有非常多的人陷入病痛的折磨。
五年前，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员杨辉为了解决这一问题，萌生了一个新奇的想法，在人体神经细胞中，有一种称为“胶质细胞”的细胞，这一类细胞数量众多，平时的主要工作就是为神经元细胞提供营养，如果让胶质细胞发挥更多作用，是否能够代替工作中的神经元细胞呢。
科学家为此不断的大胆假设，小心论证。擅长基因编辑技术的杨辉研究组探索出了一条独特路径：他们从国外科研报道中发现了一种小巧的RNA编辑工具，可以比较安全地进入生物体内进行基因编辑，从而让胶质细胞转变成多能干细胞，再重新分化成科学家需要的神经元细胞。
首先科学家在体外细胞中设计了特异性标记穆勒胶质细胞及其表达CasRx系统（一种基因编辑系统），再将所有元件“打包”注射到因视神经节细胞受损而永久性视力损伤的小鼠视网膜下。
大约一个月后，他们惊喜地发现，失明小鼠重新有了光感。这意味着由穆勒胶质细胞转分化而来的视神经节细胞可以像正常细胞那样对光刺激产生相应信号，而且还通过视神经与大脑中的正确脑区建立了功能性联系，把视觉信号传输到了大脑。
在帕金森病小鼠模型中，该技术同样获得了成功。帕金森病主要由大脑黑质中的多巴胺神经元死亡缺失导致。这次，科研人员看中了在黑质下游脑区纹状体中的星形胶质细胞，将其中一部分转分化成为多巴胺神经元细胞，成功弥补了黑质中失去的多巴胺神经元的功能——帕金森病小鼠的运动能力出现了明显改善。
《细胞》杂志审稿人表示，这项研究给出了一个令人振奋的案例，展现出了一个全新的视角，并有可能广泛应用。前期的试验带来非常多新的思路，并且是具有可行性的，希望相关研究人员能够尽快推进研究进入非人灵长类动物实验，若同样取得显著效果，将让人们看到更多临床应用的希望。
干细胞不仅仅是分化成神经干细胞，而且还是“超级替补”，还可以分化成血液干细胞、肝脏干细胞、胰岛干细胞等等。
也正是因为干细胞修复与再生的特性，在临床试验中，干细胞治疗也卓有成效。在此次新冠肺炎疫情中，干细胞治疗可以有效降低新冠病毒在患者体内引发的剧烈炎症反应，减少肺损伤，改善肺功能，对肺部进行保护和修复，对减轻患者的肺纤维化具有积极作用。
近年来，随着我国干细胞在生命科学领域应用的贡献程度不断增加，国家各相关部门积极出台相关政策规范并推动干细胞产业的发展。这也使得无数研究人员在资金和政策上得到进一步的帮助，推动了干细胞产业的发展，并取得一个又一个的前沿技术成果。随着科学家的对干细胞的不断研究和深入，科学家或能够继续更明确地阐明细胞自身的奥秘。
而且随着我们研究干细胞技术的不断前进，研究人员突破原有的理论瓶颈，用新的理论和实践来对研究结果进行明。不积跬步无以至千里，生命科学就是这样一点点的积累并发展起来的。